■ Son un tipo de células madres que los científicos logran convertir en neuronas motoras
Desarrollan en EU primer modelo para estudiar la atrofia muscular espinal
■ La investigación se efectuó a partir de tejido nervioso obtenido de niños enfermos
Chicago, 22 de diciembre. Científicos estadunidenses crearon el primer modelo humano para estudiar una enfermedad nerviosa infantil devastadora, lo que les permite observar cómo se desarrolla la dolencia y qué podría ayudar a los investigadores a encontrar una forma de tratarla.
Empleando células nerviosas de un niño con atrofia muscular espinal (AME), enfermedad genética que ataca las neuronas motoras de la médula, los expertos desarrollaron lotes celulares con los mismos defectos genéticos.
El desarrollo permitió a los científicos observar la muerte de las células nerviosas.
“Ahora podemos comenzar desde el principio del desarrollo y repasar el proceso de la enfermedad en el laboratorio”, dijo Clive Svendsen, de la Universidad de Wisconsin, en Madison, en una entrevista telefónica.
El hallazgo, publicado en la revista Nature, es el más reciente avance en la investigación que reprograma células comunes para que luzcan y actúen como células madres embrionarias, material maestro del organismo que puede producir cualquier tipo de tejido o célula sanguínea.
Deficiencia de una proteína
La atrofia muscular espinal es la causa más común de muerte infantil provocada por una mutación genética, señaló Svenden.
La condición es producto de una deficiencia en una proteína llamada SMN, “importante para la supervivencia de las neuronas motoras. Ellas son las células que hacen mover a los músculos”, agregó.
Los bebés con la forma más severa del mal se desarrollan normalmente los primeros seis meses y luego, gradualmente, empiezan a padecer debilidad muscular y pérdida del control motriz.
“Terminan completamente paralizados”, dijo Svendsen, quien agregó que esos niños generalmente mueren a los 2 años de edad.
El equipo de Svendsen creó neuronas motoras que contenían el defecto genético que causa la AME a partir de un tipo poderoso de tejido llamado células madres pluripotentes inducidas, o iPS, que se comportan como las embrionarias.
Los investigadores usaron células cutáneas de niños con AME para crear las iPS y las indujeron a convertirse en neuronas motoras. Debido a que cada célula del organismo contiene las mismas instrucciones genéticas, las neuronas motoras de los niños también portaban la enfermedad.
El equipo también creó neuronas motoras a partir de células de las madres saludables de los niños.
Después de dos meses, las neuronas motoras creadas a partir de las células de los chicos comenzaron a morir, mientras las de las madres siguieron desarrollándose normalmente.
“De repente tuvimos una grieta y se relacionó con la falta de la proteína SMN”, dijo Svendsen.
Debido a que las células iPS pueden crecer durante meses o años en el laboratorio, el experimento puede repetirse en muchos lotes de células.
El autor relacionó el hallazgo con el video de un accidente automovilístico.
“Se puede mirar el video una y otra vez y descubrir cómo se produjo el accidente. En el caso de las iPS, permiten volver a mirar la enfermedad”, agregó.
Svendsen dijo que el descubrimiento permitirá a los laboratorios evaluar los tratamientos potenciales para prevenir la muerte nerviosa en la atrofia muscular espinal.